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今日，Viela Bio公司宣布该公司的抗CD19单克隆抗体inebilizumab，在治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的3期临床试验中达到主要终点和关键性次要终点。

关键核心技术是国之重器培育一批尖端科学仪器制造企业……2018年7月，中央财经委员会第二次会议上，习总书记对高精仪器行业提出了更高的要求和目标。直到2013年，事情出现了转机。

蒋慧回忆，为了让样机能够量产，团队做了大量工作。重要的推广应用阶段即将到来，市场却似乎没有准备好：一边为科技创新欢欣鼓舞。华大成为实现测序仪量产的中国企业。理论上，有国家经费支持的设备采购应坚持‘有国产不进口的原则，但在实际操作中，对是否有国产的前提判断艰难、甚至微妙即使接受器官移植，身体对移植器官的免疫排斥仍然是困扰他们健康的严重挑战，很多患者需要一生服用免疫抑制药物来避免排斥反应的发生。

此轮融资由黑石生命科学（Blackstone Life Sciences）领投，启明创投（Qiming Venture Partners USA）和Longitude Capital也参与了融资。在7名由于自身免疫疾病导致需要接受肾脏移植，并且接受FCR001后成功产生免疫耐受的患者中，他们的自身免疫疾病没有复发。论文一经发出人们便在网上纷纷发表自己的见解。

此外，几乎所有哺乳动物基因组都含有CCR5基因，这也从一方面表明CCR5基因具有重要的生物学功能。就像对大脑发育的修修补补可能导致疾病一样。当然，针对此次科学事件，我国卫生健康委员会也正式公开起草《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》，并向社会公众征求意见，旨在规范生物医学新技术临床研究与转化应用，促进医学进步，保障医疗质量安全，维护人的尊严和生命健康。近日，美国加州大学伯克利分校的Rasmus Nielsen及Xinzhu Wei在顶级医学杂志《Nature Medicine》实锤贺建奎实验会使死亡风险增加。

但是他也表示：阻断CCR5基因就像给汽车拆掉刹车一样。在舆论的争辩中，贺建奎三个字如今已经与基因编辑婴儿紧密相关。

18位科学家呼吁：全面暂停人类生殖系基因编辑的临床应用。基因编辑婴儿有更高的死亡风险 2019-06-05 13:59 · 时隔半年贺建奎的基因编辑婴儿的余波再次引起人们关注。《Nature》也配发了与之相对应的评论文章。刚刚平息下来的风波再一次被掀起。

图片来源：Mark Schiefelbein/AP/Shutterstock2018年12月， 贺建奎将基因编辑婴儿推进大众视野中。doi: 10.1038/d41586-019-01739-w 在最新的研究中，研究人员通过分析英国生物样本库中近41万人的基因组信息和相关健康记录发现，在41岁至76岁之间，携带两个CCR5突变拷贝（CCR5-∆32）的个体，其死亡风险比那些只携带一个或不携带该突变的人增加了21%。因而，CCR5-Δ32的普遍存在至少表明，在某些情况下CCR5基因可以带来进化优势。研究人员也表示，预期寿命降低的原因可能有很多，因为CCR5编码的蛋白质与许多身体功能有关，而同时拥两个基因突变拷贝则在一定程度上失去了这些功能。

然而，CCR5-Δ32突变在一些人群中又是普遍存在的。这表明CCR5-Δ32突变与预期寿命之间具有明显联系，是非常值得关注的。

除了行业专家，人民群众的眼睛里同样揉不得沙子。正常情况下，功能基因部分上缺失造成的突变并不应该是普遍的。

各方评论宣告贺建奎的失败今年 2 月，加州大学洛杉矶分校的神经科学家Alcino Silva在《Cell》杂志上发表论文称，CCR5-Δ32 突变与中风后记忆的恢复有关，这意味着它也可能在改变大脑功能方面发挥作用。微信部分留言基因编辑技术将何去何从？今年3月来自全球各地18位科学家联名在Nature发表檄文，呼吁全面暂停人类生殖系基因编辑的临床应用。但是科学技术不分好坏，关键是看如何服务于人类19例可评价疗效的受试者中9例达到SD（疾病稳定）。一年一度的全球肿瘤盛会——2019年ASCO年会于5月31日-6月4日（当地时间）在芝加哥举行，今年的主题为 Caring for Every Patient, Learning from Every Patient。最常见(10%)的治疗相关不良事件（TRAEs）为：疲劳、恶心、呕吐、食欲下降、腹泻、中性粒细胞计数下降、血小板减少、白细胞计数下降。

我们期待更多的数据进展，早日解决这一尚未满足的临床需求。APG-1387能显著诱导PBMCs中XIAP 的降低和血清中细胞因子的释放(尤其是IL-12p40和IL-10)，提示了潜在的药效学和宿主免疫调节作用。

研发亮点而在关于新型IAP抑制剂APG-1387作为单药治疗晚期实体肿瘤的I期研究中，10例mPC（晚期转移胰腺癌）患者中，3例达到SD（病情稳定）。目前正在中国和美国进行针对ACC（腺样囊性肿瘤）和其他肉瘤患者的临床I期试验。

关于 APG-1387APG-1387是亚盛医药在研的新型小分子细胞凋亡蛋白抑制因子（IAP）抑制剂。我们期待早日为临床肿瘤患者提供更多治疗选择。

血清中MIC-1(TP53激活的生物标志物)水平的呈现剂量依赖性的增加。在其他受试者中，有5例患者达到SD（包括2例脂肪肉瘤患者），而且安全性、耐受性良好。最常见的TRAEs(10%)是疲劳。200mg 剂量组出现2个研究者判断的剂量限制性毒性（DLTs） ，分别为血小板减少症和发热性中性粒细胞减少症。

1例接受APG-115 150 mg治疗的脂肪肉瘤（TP53野生型和MDM2基因扩增）患者观察到确认的PR（部分应答），治疗中断4个月后仍为持续的PR。APG-115联合帕博丽珠单抗（Pembrolizumab）治疗晚期实体肿瘤患者的研究正在进行中。

APG-115 同时正在美国开展与帕博利珠单抗联合治疗的临床 Ib/II试验。APG-1387的初步PK数据显示，在20-45 mg的剂量范围内，暴露剂量(Cmax和AUC)成比例。

亚盛医药董事长杨大俊博士与两位PI在2019ASCO现场亚盛医药董事长杨大俊博士表示：此次展示所涉及的APG-115和APG-1387都是亚盛医药细胞凋亡产品布局中的重要临床品种，多项临床结果表明了我们在细胞凋亡临床开发领域的进一步发展。目前正在进行100mg的安全性扩展。

作为世界上规模最大、学术水平最高的临床肿瘤学术会议，本届年会吸引全球百余国家和地区的四万余名肿瘤学及相关专业医生和研究者，开启汇聚国际最前沿临床肿瘤学科研成果的学术盛宴。APG-115给药方案为每两天一次（QOD），连续给药3周，停1周，4周为一个周期。APG-115对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53肿瘤抑制活性。公司拥有自主研发的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台。

APG-115是高效的MDM2-P53抑制剂，在中国的I期实体瘤临床研究中脂肪肉瘤方面的数据令人印象深刻，研究入组的14例患者中，包括8例脂肪肉瘤患者。APG-115在100 mg QOD给药（连续给药3周，停1周）方案下耐受性良好。

MTD组可评价疗效的受试者中有50%(5/10)达到SD。第二代和第三代的针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等。

Drew W. Rasco 副主任美国圣安东尼奥癌症治疗中心 临床研究在APG-1387单药治疗组中，10例mPC（晚期转移胰腺癌）患者中3例达到SD（疾病稳定），其中1例45mg剂量组的受试者经过了 9个周期的治疗，证实SD (+6%);另一例60mg剂量组患者在一次剂量后获得-16.7% 肿瘤缩小，并维持疗效8个月。公司正在全球范围内开发APG-1387，目前已在中国和澳大利亚完成针对实体瘤的临床I期剂量爬坡试验，正在美国开展与帕博利珠单抗联合治疗的I期临床试验。